用于基因治疗的 ADAR 人工 RNA 编辑

许多由点突变引起的疾病都没有确定的治疗方法。Tsukahara 教授及其同事(日本科学技术高级研究所)正在研究一种使用人工 RNA 编辑的治疗方法。人工定点RNA编辑是修饰基因并最终调节蛋白质功能的重要技术。我们正在尝试通过人工 RNA 编辑来修改转录本 (RNA) 的遗传密码，以治疗遗传疾病。

RNA编辑是一种生理过程，广泛存在于生物体中，可以从单个基因中产生具有不同功能的各种蛋白质。在哺乳动物中，RNA 链的 C 或 A 是碱基序列特异性水解脱氨，其中 C 被 U 取代，A 被 I(肌苷)取代。由于 I 与 C 形成 Watson-Crick 碱基对，因此遗传密码与 G 同义。这些碱基转换是 A 或 C 脱氨作用的结果，已发现其被 ADAR 和 APOBEC 家族酶催化。最近，已经报道了通过使用 ADAR 进行人工 RNA 编辑来恢复 RNA 的各种技术。

在本文中，我们回顾了有关应用 ADAR 恢复遗传密码的最新发现，以及 ADAR 人工 RNA 编辑过程中涉及的不同方法。我们还对 ADAR 的各种亚型进行了比较研究。因此，我们将尝试详细概述人工 RNA 编辑和 ADAR 的作用，重点是酶促位点定向 A-to-I 编辑。