新传媒网索尔克研究所的科学家们在寻找安全有效的 1 型糖尿病治疗方法方面取得了重大进展，这种疾病每年影响约 160 万美国人，花费达 144 亿美元。
索尔克研究人员利用干细胞技术，生成了第一个能够逃避免疫系统的、能够产生人类胰岛素的胰腺细胞簇，详情发表在2020 年 8 月 19 日的《自然》杂志上。这些“免疫屏蔽”的细胞簇在没有免疫抑制药物的情况下控制了血糖一次移植到体内。
“大多数 1 型糖尿病患者是儿童和青少年，”索尔克教授罗纳德·埃文斯 (Ronald Evans) 说，他是分子和发育生物学领域的资深作者、March of Dimes 主席。“这是一种历来难以用药物控制的疾病。我们希望再生医学与免疫屏蔽相结合，能够通过用实验室生成的产生正常量的人类胰岛样细胞簇替换受损细胞，在该领域产生真正的改变。按需提供胰岛素。”
1 型糖尿病是一种终生疾病，即使使用输送胰岛素来调节血糖的自动化设备也难以控制。从供体组织移植胰岛β(产生胰岛素和其他激素的细胞簇)可以治愈疾病，但需要患者终生服用免疫抑制药物，这会带来严重的风险。几十年来，研究人员一直在寻找更好的方法来补充丢失的胰腺细胞。该实验室表示，现在，对此类胰岛素产生细胞进行无设备移植使我们离治愈这种疾病又近了一步。
在之前的一项研究中，埃文斯实验室克服了该领域的一个障碍，即干细胞衍生的类β细胞产生胰岛素，但没有功能。埃文斯说，这些细胞不会响应葡萄糖而释放胰岛素，因为它们的能量不足。他的团队发现了一种名为 ERR-gamma 的基因开关，当它翻转时，会给细胞“涡轮增压”。
第一个用于治疗 1 型糖尿病的免疫逃避细胞。图片来源：索尔克研究所
“当我们添加 ERR-gamma 时，细胞就有了完成其工作所需的能量，”索尔克高级科学家、两项研究的合著者 Michael Downes 说。“这些细胞健康且强健，当它们感知到高血糖水平时可以输送胰岛素。”
